डोनिडालोर्सन

डोनिडालोर्सन (एपीआई)

अनुसन्धान आवेदन:
डोनिडालोर्सन एपीआई वंशानुगत एन्जियोएडेमा (HAE) र सम्बन्धित सूजन अवस्थाहरूको उपचारको लागि अनुसन्धान अन्तर्गत एक एन्टिसेन्स ओलिगोन्यूक्लियोटाइड (ASO) हो। यसको अध्ययन आरएनए-लक्षित उपचारको सन्दर्भमा गरिन्छ, जसको अभिव्यक्ति कम गर्ने लक्ष्य राखिएको छ।प्लाज्मा प्रिकालिक्रेन(KLKB1 mRNA)। अनुसन्धानकर्ताहरूले जीन साइलेन्सिङ मेकानिजम, डोज-निर्भर फार्माकोकाइनेटिक्स, र ब्राडीकिनिन-मध्यस्थता सूजनको दीर्घकालीन नियन्त्रणको अन्वेषण गर्न डोनिडालोर्सन प्रयोग गर्छन्।

प्रकार्य:
डोनिडालोर्सनले छनौट रूपमा बाँधेर कार्य गर्दछKLKB1LanguagemRNA, प्लाज्मा प्रिकालिक्रेनको उत्पादन घटाउँछ - HAE मा सुन्निने र सूजन ट्रिगर गर्न जिम्मेवार कल्लीक्रेन-किनिन प्रणालीमा एक प्रमुख इन्जाइम। कल्लीक्रेन स्तरहरू कम गरेर, डोनिडालोर्सनले HAE आक्रमणहरू रोक्न मद्दत गर्दछ र रोगको बोझ कम गर्दछ। API को रूपमा, यसले HAE को लागि लामो-अभिनय, छालाको तल प्रशासित उपचारहरूको विकासमा मुख्य चिकित्सीय घटकको रूपमा काम गर्दछ।