फिटुसिरान (एपीआई)
अनुसन्धान आवेदन:
फिटुसिरन एपीआई एक कृत्रिम सानो हस्तक्षेपकारी आरएनए (siRNA) हो जुन मुख्यतया हेमोफिलिया र कोगुलेसन विकारहरूको क्षेत्रमा अनुसन्धान गरिन्छ। यसले लक्षित गर्दछएन्टिथ्रोम्बिन (AT वा SERPINC1)एन्टिथ्रोम्बिन उत्पादन घटाउन कलेजोमा जीन। अनुसन्धानकर्ताहरूले फिटुसिरन प्रयोग गरेर आरएनए हस्तक्षेप (आरएनएआई) संयन्त्र, कलेजो-विशिष्ट जीन साइलेन्सिङ, र हेमोफिलिया ए र बी बिरामीहरूमा, अवरोधकहरू सहित वा बिना, कोगुलेसनलाई पुन: सन्तुलित गर्नको लागि नयाँ चिकित्सीय रणनीतिहरूको अन्वेषण गर्छन्।
प्रकार्य:
फिटुसिरनले एन्टिथ्रोम्बिनको अभिव्यक्तिलाई मौन गरेर कार्य गर्दछ, जुन एक प्राकृतिक एन्टिकोआगुलेन्ट हो, जसले गर्दा थ्रोम्बिन उत्पादन बढ्छ र क्लट गठनलाई बढावा दिन्छ। यो संयन्त्रले हेमोफिलिया बिरामीहरूमा रक्तस्राव एपिसोडहरू कम गर्न प्रोफिलेक्टिक उपचार दृष्टिकोण प्रदान गर्दछ। एपीआईको रूपमा, फिटुसिरनले जीवनको गुणस्तर सुधार गर्ने र रक्तस्राव विकारहरूमा उपचारको बोझ कम गर्ने उद्देश्यले लामो-अभिनय सबकुटेनियस उपचारहरूमा सक्रिय घटकको रूपमा काम गर्दछ।