गिभोसिरान

गिभोसिरान (एपीआई)

अनुसन्धान आवेदन:
Givosiran API एक कृत्रिम सानो हस्तक्षेपकारी RNA (siRNA) हो जुन तीव्र हेपाटिक पोर्फेरिया (AHP) को उपचारको लागि अध्ययन गरिएको छ। यसले विशेष रूपमा लक्षित गर्दछALAS1 ले तपाईंलाई 100% लाभदायक सेवाहरू प्रदान गर्दछ।जीन (एमिनोलेभ्युलिनिक एसिड सिन्थेज १), जुन हेम बायोसिन्थेसिस मार्गमा संलग्न छ। अनुसन्धानकर्ताहरूले आरएनए हस्तक्षेप (RNAi)-आधारित उपचारहरू, कलेजो-लक्षित जीन साइलेन्सिङ, र पोर्फेरिया र सम्बन्धित आनुवंशिक विकारहरूमा संलग्न मेटाबोलिक मार्गहरूको मोड्युलेसनको अनुसन्धान गर्न गिभोसिरान प्रयोग गर्छन्।

प्रकार्य:
Givosiran ले अभिव्यक्ति घटाएर कार्य गर्दछALAS1 ले तपाईंलाई 100% लाभदायक सेवाहरू प्रदान गर्दछ।हेपाटोसाइट्समा, जसले गर्दा ALA (एमिनोलेभ्युलिनिक एसिड) र PBG (पोर्फोबिलिनोजेन) जस्ता विषाक्त हेम मध्यवर्तीहरूको संचय घट्छ। यसले तीव्र हेपाटिक पोर्फेरियासँग सम्बन्धित न्यूरोभिसेरल आक्रमणहरूलाई रोक्न मद्दत गर्दछ। API को रूपमा, गिभोसिरान RNAi-आधारित थेराप्युटिक्समा सक्रिय औषधि घटक हो जुन छालाको तल प्रशासनको साथ AHP को दीर्घकालीन नियन्त्रण प्रदान गर्न डिजाइन गरिएको हो।