ओलिगोन्यूक्लियोटाइड API हरू
-
इन्क्लिसिरन सोडियम
Inclisiran सोडियम API (सक्रिय औषधि घटक) मुख्यतया RNA हस्तक्षेप (RNAi) र हृदय रोग उपचारको क्षेत्रमा अध्ययन गरिन्छ। PCSK9 जीनलाई लक्षित गर्ने डबल-स्ट्र्यान्डेड siRNA को रूपमा, यो LDL-C (कम-घनत्व लिपोप्रोटिन कोलेस्ट्रोल) कम गर्न लामो-अभिनय जीन-शान्त रणनीतिहरूको मूल्याङ्कन गर्न प्रीक्लिनिकल र क्लिनिकल अनुसन्धानमा प्रयोग गरिन्छ। यसले siRNA डेलिभरी प्रणाली, स्थिरता, र कलेजो-लक्षित RNA उपचारको अनुसन्धानको लागि एक मोडेल यौगिकको रूपमा पनि काम गर्दछ।
-
डोनिडालोर्सन
डोनिडालोर्सन एपीआई वंशानुगत एन्जियोएडेमा (HAE) र सम्बन्धित सूजन अवस्थाहरूको उपचारको लागि अनुसन्धान अन्तर्गत एक एन्टिसेन्स ओलिगोन्यूक्लियोटाइड (ASO) हो। यसको अध्ययन आरएनए-लक्षित उपचारको सन्दर्भमा गरिन्छ, जसको अभिव्यक्ति कम गर्ने लक्ष्य राखिएको छ।प्लाज्मा प्रिकालिक्रेन(KLKB1 mRNA)। अनुसन्धानकर्ताहरूले जीन साइलेन्सिङ मेकानिजम, डोज-निर्भर फार्माकोकाइनेटिक्स, र ब्राडीकिनिन-मध्यस्थता सूजनको दीर्घकालीन नियन्त्रणको अन्वेषण गर्न डोनिडालोर्सन प्रयोग गर्छन्।
-
फिटुसिरान
फिटुसिरन एपीआई एक कृत्रिम सानो हस्तक्षेपकारी आरएनए (siRNA) हो जुन मुख्यतया हेमोफिलिया र कोगुलेसन विकारहरूको क्षेत्रमा अनुसन्धान गरिन्छ। यसले लक्षित गर्दछएन्टिथ्रोम्बिन (AT वा SERPINC1)एन्टिथ्रोम्बिन उत्पादन घटाउन कलेजोमा जीन। अनुसन्धानकर्ताहरूले फिटुसिरन प्रयोग गरेर आरएनए हस्तक्षेप (आरएनएआई) संयन्त्र, कलेजो-विशिष्ट जीन साइलेन्सिङ, र हेमोफिलिया ए र बी बिरामीहरूमा, अवरोधकहरू सहित वा बिना, कोगुलेसनलाई पुन: सन्तुलित गर्नको लागि नयाँ चिकित्सीय रणनीतिहरूको अन्वेषण गर्छन्।
-
गिभोसिरान
Givosiran API एक कृत्रिम सानो हस्तक्षेपकारी RNA (siRNA) हो जुन तीव्र हेपाटिक पोर्फेरिया (AHP) को उपचारको लागि अध्ययन गरिएको छ। यसले विशेष रूपमा लक्षित गर्दछALAS1 ले तपाईंलाई 100% लाभदायक सेवाहरू प्रदान गर्दछ।जीन (एमिनोलेभ्युलिनिक एसिड सिन्थेज १), जुन हेम बायोसिन्थेसिस मार्गमा संलग्न छ। अनुसन्धानकर्ताहरूले आरएनए हस्तक्षेप (RNAi)-आधारित उपचारहरू, कलेजो-लक्षित जीन साइलेन्सिङ, र पोर्फेरिया र सम्बन्धित आनुवंशिक विकारहरूमा संलग्न मेटाबोलिक मार्गहरूको मोड्युलेसनको अनुसन्धान गर्न गिभोसिरान प्रयोग गर्छन्।
-
प्लोजासिरान
प्लोजासिरान एपीआई हाइपरट्रिग्लिसरिडेमिया र सम्बन्धित हृदय र चयापचय विकारहरूको उपचारको लागि विकसित गरिएको एक कृत्रिम सानो हस्तक्षेपकारी आरएनए (siRNA) हो। यसले लक्षित गर्दछAPOC3 को परिचयजीन, जसले ट्राइग्लिसराइड मेटाबोलिज्मको प्रमुख नियामक, एपोलिपोप्रोटिन C-III लाई एन्कोड गर्दछ। अनुसन्धानमा, प्लोजासिरानलाई RNAi-आधारित लिपिड-कम गर्ने रणनीतिहरू, जीन-साइलेन्सिङ विशिष्टता, र पारिवारिक काइलोमिक्रोनेमिया सिन्ड्रोम (FCS) र मिश्रित डिस्लिपिडेमिया जस्ता अवस्थाहरूको लागि लामो-अभिनय उपचारहरूको अध्ययन गर्न प्रयोग गरिन्छ।
-
जिलेबेसिरान
Zilebesiran API उच्च रक्तचापको उपचारको लागि विकसित गरिएको एक अनुसन्धानात्मक सानो हस्तक्षेपकारी RNA (siRNA) हो। यसले लक्षित गर्दछएजीटीजीन, जसले रेनिन-एन्जियोटेन्सिन-एल्डोस्टेरोन प्रणाली (RAAS) को एक प्रमुख घटक एन्जियोटेन्सिनोजेनलाई एन्कोड गर्दछ। अनुसन्धानमा, जिलेबेसिरानलाई दीर्घकालीन रक्तचाप नियन्त्रण, RNAi वितरण प्रविधिहरू, र हृदय र मृगौला रोगहरूमा RAAS मार्गको व्यापक भूमिकाको लागि जीन साइलेन्सिङ दृष्टिकोणहरूको अध्ययन गर्न प्रयोग गरिन्छ।