2021-12-06 मा, अमेरिकी समय, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) ले यसको औषधि उम्मेद्वार, Trofinetide को चरण III क्लिनिकल परीक्षणको सकारात्मक शीर्ष-लाइन परिणामहरू घोषणा गर्यो।चरण III परीक्षण, लेभेन्डर भनिन्छ, मुख्यतया Rett सिन्ड्रोम (RS) को उपचारमा Trofinetide को सुरक्षा र प्रभावकारिता मूल्याङ्कन गर्न प्रयोग गरिन्छ।कुल 189 विषयहरू भर्ना भएका थिए, 5-20 वर्षका सबै महिलाहरू RS सहित।
लैभेन्डर RS व्यवहार प्रश्नावली (RSBQ) र क्लिनिकल आउटकम ग्लोबल रेटिङ स्केल (CGI-I) को संयुक्त प्राथमिक अन्तिम बिन्दुहरू सहित १२ हप्ताको दोहोरो अन्धा, अनियमित, प्लेसबो-नियन्त्रित परीक्षण थियो, क्रमशः नर्सिङ स्टाफ र चिकित्सकहरूद्वारा मूल्याङ्कन गरिएको;कुञ्जी माध्यमिक अन्त्य बिन्दु शिशु र बच्चाहरु (CSBS-DP-IT-Social) को लागी संचार र प्रतीकात्मक व्यवहार विकास स्केल हो, जुन मुख्य रूप देखि शिशुहरु र साना बच्चाहरु मा सामाजिक, मौखिक, र प्रतीकात्मक व्यवहार को विकास को आकलन गर्न को लागी प्रयोग गरिन्छ 6-24 महिनाको उमेर, र अटिजमको लागि प्रयोग गर्न सकिन्छ विकासात्मक ढिलाइ र अन्य विकास ढिलाइका लक्षणहरूको लागि प्रारम्भिक स्क्रिनिङ, नर्सिङ स्टाफले मूल्याङ्कन गरे अनुसार।
नतिजाहरूले देखाए कि Trofinetide ले प्लेसबोको तुलनामा दुबै प्राथमिक अन्त्य बिन्दुहरूमा महत्त्वपूर्ण सुधार गरेको थियो।प्लेसबो र Trofinetide को लागि RSBQ मा आधारभूत 12 हप्तामा परिवर्तनहरू -1.7 बनाम -5.1 (p=0.0175);CGI-I स्कोरहरू 3.8 बनाम 3.5 (p=0.0030) थिए।यसैबीच, CSBS-DP-IT-Social मा आधारभूत परिवर्तन -1.1 र -0.1 प्लेसबो र Trofinetide को लागि क्रमशः थियो।
ल्याभेन्डरको दुवै प्राथमिक र प्राथमिक माध्यमिक अन्त्य बिन्दुहरूले RS को उपचारको लागि Trofinetide को सम्भाव्यता प्रदर्शन गर्यो, तथापि, यो ध्यान दिनु पर्छ कि आकस्मिक प्रतिकूल घटनाहरू (TEAEs) सम्बन्धित अध्ययन उपचार विच्छेदको दर प्लेसबोको तुलनामा Trofinetide हातमा उच्च थियो। , दुई क्रमशः 2.1% र 17.2% थिए।तिनीहरूमध्ये, सबैभन्दा सामान्य प्रतिकूल घटनाहरू थिए:
① पखाला - Trofinetide 80.6% थियो (97.3% जसमा हल्का देखि मध्यम थियो) र प्लेसबो 19.1% थियो;
② उल्टी - Trofinetide 26.9% थियो (जसको 96% हल्का देखि मध्यम थियो) र प्लेसबो 9.6% थियो;
③ दुवै समूहका ३.२% विषयहरूमा गम्भीर प्रतिकूल घटनाहरू देखा परे।
ल्याभेन्डर ट्रायलका विषयहरूले परीक्षण पूरा गरेपछि वा ओपन-लेबल Lilac र Lilac-2 विस्तार अध्ययनहरूमा Trofinetide प्राप्त गर्न जारी राख्नेछ, र Lavender अध्ययन पूरा गर्ने विषयहरू मध्ये >95% ले Lilac ओपन-लेबलमा स्विच गर्न रोजेका छन्। विस्तार अनुसन्धान, निष्कर्ष आगामी चिकित्सा बैठकमा प्रस्तुत गरिनेछ।
पोस्ट समय: फेब्रुअरी-17-2022